낭성 섬유증1 낭성 섬유증과 치료제 오르캄비 낭성 섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 폐와 소화기관에 심각한 영향을 미칩니다. 이 질환은 점액이 끈적해져 기관을 막아 호흡곤란, 감염, 소화 장애를 유발하며, 환자의 삶의 질을 크게 저하시킬 수 있습니다. 오르캄비(Orkambi)는 CFTR 유전자의 F508del 돌연변이를 가진 환자를 대상으로 FDA 승인을 받은 치료제로, 질환의 근본 원인을 해결하는 데 도움을 줍니다. 본 글에서는 낭성 섬유증의 주요 증상과 오르캄비의 치료 효과에 대해 알아보며, 환자들에게 새로운 희망을 제시합니다. 1. 발병 원인낭성 섬유증은 CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) 유전자의 돌연변이로 발생합니다. 이 유전자는.. 2025. 4. 8. 이전 1 다음