neg-1012 GNE 근육병과 NEG-101 치료제 NEG-101은 희귀 유전질환인 GNE 근육병 치료를 위한 혁신적인 후보물질로 주목받고 있습니다. GNE 근육병은 성인기에 발병하며, 점진적인 근육 소실을 유발하는 퇴행성 질환으로 현재까지 승인된 치료법이 없는 상태입니다. NEG-101은 부족한 시알산을 공급하여 근육 감소를 억제하고 근력을 유지하는 데 도움을 줄 수 있는 치료제로, 국내 기술을 기반으로 개발되었습니다. 최근 미국 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받으며 글로벌 치료제 개발 가능성을 인정받았습니다. 이러한 성과는 GNE 근육병 환자들에게 새로운 희망을 제시하며, 치료제 개발의 중요한 전환점을 마련했습니다. 1. GNE 근육병 개요GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 유전자는 시알산(sialic acid) 생합성에.. 2025. 4. 3. GNE 근육병과 치료제 NEG-101 GNE 근육병은 희귀 유전 질환으로, 근육의 점진적인 약화를 초래하며 환자의 신체적 기능에 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 이 질환은 유전자 돌연변이에 의해 발생하며, 주로 아시아와 중동 지역에서 높은 발병률을 보입니다. GNE 근육병은 초기에 진단되기 어려울 수 있지만, 유전자 검사와 임상 평가를 통해 명확한 진단이 가능합니다. 현재로서는 근본적인 치료법이 없지만, 증상 관리와 물리치료를 통해 환자의 삶의 질을 개선하는 데 초점이 맞춰지고 있습니다. 또한, 치료제 개발과 관련된 연구가 활발히 진행되면서 희망적인 진전이 이루어지고 있습니다. 이 글에서는 GNE 근육병의 원인, 증상, 그리고 치료 접근법에 대해 상세히 알아보겠습니다. 1. 발병 원인GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다.. 2025. 4. 3. 이전 1 다음
