spinraza1 척수성 근위측증 치료제 스핀라자(Spinraza) 척수성 근위축증(SMA)은 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 신경근육 질환으로, 근육 약화와 운동 능력 저하를 초래합니다. 척수성 근위축증은 생존운동뉴런(SMN) 단백질의 부족으로 인해 발생하며, 조기 진단과 치료가 환자의 삶의 질에 중요한 영향을 미칩니다. 스핀라자(Spinraza)는 척수성 근위축증 치료를 위한 최초의 FDA 승인 약물로, SMN 단백질 생산을 촉진하여 증상을 완화하고 환자의 운동 기능을 개선하는 데 효과적입니다. 본 글에서는 스핀라자의 작용 원리와 치료 효과에 대해 알아보며, 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 희망을 제시합니다. 1. 발병 원인척수성 근위축증(SMA)은 운동신경 세포가 점차 퇴화하면서 근육이 약화되고 위축되는 희귀 유전 질환입니다. 이 질병은 대부분 SMN1(.. 2025. 4. 7. 이전 1 다음
