현제 망막색소변성증 치료제로는 럭스터나가 개발되었고, 추가적으로 OLX304 C, RZ-004 등이 개발 중에 있습니다. 망막변성증 협회와 레어노트에 나온 치료제 중에... 모든 환자분들께 적용 가능성 있는 치료제에 대한 연구 진행사항 정리 하였습니다. 처음 막막한 상황에서 치료제의 정보가 이 병을 극복하는데 희망의 불씨가 되기를 바랍니다. 치료제가 개발이 많이 더딘 게 답답하지만... 임상 2상 완료된 것도 있고 이어서 오는 제품도 있고 하오니.. 그래도 희망 적입니다. 어린 환우분들의 부모님들과 모든 환우분들이 보시고 기운 내셨으면 합니다.
1. jCyte의 jCell 치료제 개발 현황
1) jCell 치료제 개요
- jCyte사는 망막색소변성증(retinitis pigmentosa) 치료를 위한 동종(allogeneic) 세포 치료제 jCell을 개발 중임.
- jCell은 미성숙 망막 전구세포(retinal progenitor cells)를 유리체강 내(intravitreal) 주사로 투여하는 방식.
- 특정 유전자형에 국한되지 않고 다양한 유전자 변이를 가진 환자들에게 적용 가능.
- 면역억제제 사용이 필요하지 않은 것이 장점.
출처: Cyte 공식 웹사이트
URL : https://www.jcyte.com/science/
2) 임상시험 진행 현황
- 2b상 임상시험 결과 (2020년 7월 발표) : jCell은 안전하며 시력 개선 효과 확인됨.
- 3상 임상시험 계획 : FDA 승인 후 2024년 하반기에 환자 등록을 시작할 예정.
출처: jCyte 공식 보도자료
URL: https://www.jcyte.com/news/press/2024-feb-21
Fighting Blindness 재단
2. Kiora의 KIO-301 치료제 개발 현황
1) KIO-301 치료제 개요
Kiora Pharmaceuticals는 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP) 치료를 위한 혁신적인 치료제 KIO-301을 개발 중입니다. KIO-301은 '분자 광스위치(molecular photoswitch)로 작용하여, 손상된 망막의 시각 기능을 회복시키는 것이 목표입니다. 이 치료제는 망막 신경절 세포(retinal ganglion cells, RGCs)를 표적으로 하여, 빛에 반응하도록 유도함으로써 시각 기능을 되살리는 방식입니다.
출처:Kiora Pharmaceuticals 공식 웹사이트
URL: https://kiorapharma.com/pipeline-science/kio-301/
2) 임상 시험 현황
(1) ABACUS-1 (1b상 임상시험)
KIO-301의 1b상 임상시험(ABACUS-1)에서는 안전성 및 내약성이 우수하며, 시야 및 시각 기능이 유의미하게 개선되었음이 확인되었습니다. 긍정적인 결과를 바탕으로 2상 임상시험(ABACUS-2)을 2024년 상반기에 진행할 예정입니다.
출처: Usher Syndrome Coalition
URL: https://www.usher-syndrome.org/resources/all-ush-news.html/article/2023/11/09/kiora-pharmaceuticals-reports-q3-2023-results-expanding-clinical-development-of-kio-301-for-inherited-retinal-diseases-based-on-encouraging-results-of-abacus-1-study-in-retinitis-pigmentosa
(2) ABACUS-2 (2상 임상시험)
호주에서 진행될 예정이며, 중증 시력 손실을 겪는 RP 환자 36명을 대상으로 시험이 진행될 계획입니다.
2025년부터 여러 호주 기관에서 환자 등록을 시작할 예정입니다.
출처:Fighting Blindness Foundation:
3. Nanoscop의 MCO-010 치료제 개발 현황
1) MCO-010 치료제 개요
- MCO-010은 다특성 옵신(Multi-Characteristic Opsin, MCO)을 전달하는 유전자 치료제로, 손상된 망막의 시각 기능을 회복시키는 것을 목표로 합니다.
- 이 치료제는 망막의 양극세포(bipolar cells)를 표적으로 삼아 빛에 반응하도록 유도함으로써, 새로운 광수용체 역할을 수행하게 합니다.
출처: Nanoscop Therapeutics 공식 웹사이트
2) 임상 시험 현황
- 임상 2b상(RCT) 연구에서 MCO-010의 안전성과 시력 개선 효과가 확인됨.
- 고용량 투여군에서 52주 후 평균 0.337 LogMAR, 76주 후 0.539 LogMAR 시력 개선이 관찰됨.
- 치료받은 환자들은 암흑 속에서 물체를 감지하고, 밝은 환경에서도 시력 개선을 경험함
출처: CGT Live (세포 및 유전자 치료 전문 뉴스)
3) 규제 승인 및 지정
생물의약품 허가 신청(BLA) 계획
- Nanoscop은 2025년 1분기에 MCO-010에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA) 제출을 계획 FDA 승인을 받으면 시장 출시 가능성이 더욱 가까워짐.
출처:Modern Retina (망막질환 전문 뉴스)
URL: https://www.modernretina.com/view/nanoscope-to-submit-bla-for-mco-010-to-treat-retinitis-pigmentosa
4. Endogena EA-2353 치료제 개발 현황
1) EA-2353 치료제 개요
EA-2353은 내인성 망막 줄기세포와 전구세포를 활성화하여 광수용체로 분화시킴으로써 시각 기능을 보존 또는 회복하는 것을 목표로 합니다.
출처: Endogena Therapeutics 공식 웹사이트
2) 임상 시험 현황
- EA-2353의 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가하는 1/2a상 임상시험이 진행 중 연구는 오리건 주 케이시 아이 연구소(KCI)와 협력하여 진행 2022년 7월, 첫 번째 환자가 EA-2353을 투여받음
- 2023년 4월, EA-2353의 1/2a상 임상시험에서 용량 증량 단계 성공적으로 완료
출처: Fighting Blindness Foundation 뉴스
출처: Endogena Therapeutics 공식 발표
여기까지 망막세포 변성증에 대한 신약개발 진행사항을 정리해 보았습니다.
모두들 치료제가 개발될 때까지 눈관리 잘하시어, 빠른 시일 내에 치료제가 개발되어 건강을 되찾으시길을 바라겠습니다.
** 참고로 본 글은 의학적인 지식을 정리한 내용으로 일부 내용이 실제 사실과 다른 내용을 포함할 수 있습니다.
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